Исследователи продемонстрировали, что небольшая молекула может транспортировать железо в клетки человека и живых животных, когда белки, которые обычно выполняют ту же работу, отсутствуют, состояние, которое часто вызывает тяжелую анемию у пациентов. Такие «молекулярные протезы» могут лечить множество неизлечимых заболеваний, вызванных дефицитом белка, таких как анемия, кистозный фиброз или некоторые виды сердечных заболеваний.
Исследователи из Университета Иллинойса и сотрудники Гарвардской медицинской школы и Северо-восточного университета опубликуют свою работу в номере журнала Science от 12 мая.
Если вы потеряли руку, вам действительно поможет даже простой протез. Точно так же мы обнаружили, что небольшой молекулы, которая повторяет основную работу отсутствующего белка, может быть достаточно для восстановления функциональности в клеток и животных», - сказал доктор Мартин Д. Берк, руководитель исследования. Берк - профессор химии в Иллинойсе и временно исполняющий обязанности заместителя декана по исследованиям в Медицинском колледже Карла Иллинойса.
Если вы больны из-за того, что у вас слишком много белковых функций, во многих случаях мы можем что-то с этим сделать. делать что-либо, кроме лечения симптомов. Это огромная неудовлетворенная медицинская потребность», - сказал Берк, который также является врачом.
Команда Берка обнаружила, что небольшая молекула под названием хинокитиол, полученная из одного из видов кипариса, произрастающего в Японии, может транспортировать железо через клеточные мембраны, в которых отсутствуют транспортные белки.
В здоровой системе транспортные белки перемещают железо через клеточные мембраны, чтобы поглощать железо из кишечника или производить гемоглобин для эритроцитов. Но когда транспортный белок отсутствует, железо не может проникнуть через мембрану, вызывая анемию. Исследователи обнаружили, что три молекулы хинокитиола могут обернуться вокруг атома железа и транспортировать его прямо через мембрану, где должен быть недостающий белок.
Исследователи тестировали хинокитиол на мышах, крысах и рыбках данио, у которых отсутствовали белки, транспортирующие железо. Они обнаружили, что хинокитиол, вводимый перорально, восстанавливал усвоение железа в кишечнике мышей и крыс, и что простое добавление его в аквариум с анемичными рыбками данио стимулировало выработку гемоглобина. Они также обнаружили, что он восстанавливает транспорт железа в человеческих клетках, взятых из слизистой оболочки кишечника.
Далее группа Берка надеется найти больше малых молекул, которые могут функционировать в качестве молекулярного протеза для других заболеваний, вызванных дефицитом белка, с особым акцентом на кистозный фиброз..
«Эти результаты показывают, что замена отсутствующих белков протезами молекулярного масштаба может представлять собой общий подход к лечению широкого спектра заболеваний человека, которые до сих пор оставались вне досягаемости традиционной медицины», - сказал Берк.
Национальный институт здоровья и Медицинский институт Говарда Хьюза поддержали эту работу.