Первый успех в США по редактированию генов нечеловеческих приматов

Первый успех в США по редактированию генов нечеловеческих приматов
Первый успех в США по редактированию генов нечеловеческих приматов

Мыши были и будут оставаться хорошей базовой моделью для медицинских достижений человека. Однако из-за их размера и некоторых физиологических различий им не хватает важных областей человеческой медицины, включая неврологические и репродуктивные исследования..

В исследовании, проведенном Мичиганским государственным университетом, ученые показали, что редактирование генов с использованием технологии CRISPR/Cas9 может быть весьма эффективным для эмбрионов макаки-резус ¬- впервые это было продемонстрировано в США

Результаты, опубликованные в текущем выпуске Human Molecular Genetics, открывают дверь для проведения редактирования генов у нечеловеческих приматов в качестве моделей для новых методов лечения, включая фармакологические методы лечения, основанные на генах и стволовых клетках, сказал Кит Лэтэм. Профессор зоотехники МГУ и ведущий автор исследования.

«Наша статья - первая в США, в которой опубликована информация об использовании этой технологии на эмбрионах нечеловеческих приматов», - сказал он. «Использование эмбрионов нечеловеческих приматов важно, потому что чем ближе мы сможем приблизиться к человеческому состоянию в животной модели, тем выше шансы на разработку успешного лечения, а также ограничение рисков, которые могут возникнуть в клинических испытаниях».

Хотя мыши и являются млекопитающими, они вынашивают потомство, а не отдельное потомство. Их анатомия и физиология во многом отличаются от человеческих. Несмотря на то, что многие достижения в понимании болезней были достигнуты сначала с использованием моделей на мышах, переход от успешного исследования на мышах к клиническим испытаниям может быть трудным или невозможным для некоторых областей исследований.

Если ученые хотят протестировать лекарства от деменции, болезни Альцгеймера или аутизма, идеальные модели будут реагировать так же, как люди в отношении уменьшения симптомов, появления побочных эффектов, например, таких же поражений, как у людей, или проявляют схожие поведенческие характеристики», - сказал Латам из Колледжа сельского хозяйства и природных ресурсов и научный сотрудник МГУ AgBioResearch.

"Нечеловекообразные приматы являются гораздо лучшими моделями для таких заболеваний. А с точки зрения некоторых хирургических процедур, имплантатов, разработки протезов или других методов лечения, нечеловеческие приматы могут оказаться более подходящими, чем грызуны."

CRISPR открыл двери для редактирования генов у многих видов, кроме мышей. Он добавил, что разработка этой технологии на нечеловеческих приматах в США позволит большему количеству ученых в этой стране включить эти модели в свои исследования.

Достижения позволят ученым двигаться вперед и преодолевать некоторые технические барьеры, связанные с исследованиями. Другими проблемами, которые могут быть решены позже, являются стремление к увеличению затрат и увеличению времени ожидания при использовании нечеловеческих приматов.

Плодовые мушки, которых часто используют в генетических исследованиях, размножаются за две недели. Грызунов с предрасположенными генетическими характеристиками можно легко заказать и отправить в лаборатории в течение нескольких дней. Выращивание нечеловеческих приматов может стоить около 15 000 долларов и может занять до 4-6 лет, чтобы получить зрелую обезьяну с желаемыми генетическими характеристиками.

Высокая эффективность редактирования генов, которой теперь могут достичь ученые, оправдывает затраты и ожидание, сказал Латам.

Для проведения исследования Лэтэм сотрудничал с Калифорнийским национальным центром исследования приматов, где были созданы эмбрионы обезьян, в сотрудничестве со своим соисследователем доктором Кэтрин ВандеВоорт, экспертом в области размножения нечеловеческих приматов. Доктор Даниэль Бауэр из Гарвардской медицинской школы, Бостонской детской больницы и Института рака Дана-Фарбер также участвовал в исследовании.

Ресурсы, предложенные CNPRC, были решающими для этой работы, сказал Латам.

«Очень много внимания уделяется поддержанию благополучия обезьян», - сказал он. «Они следуют строгим протоколам, чтобы гарантировать, что это является приоритетом. Поэтому возможность проводить научные исследования здесь, в штате Мичиган, в партнерстве с центром - это лучшее сочетание науки и защиты животных».