Работа биоинженерной группы может принести пользу генной терапии

Работа биоинженерной группы может принести пользу генной терапии
Работа биоинженерной группы может принести пользу генной терапии

Исследователи Техасского университета в Далласе разработали генетические «схемы» из живого клеточного материала, чтобы лучше понять, как функционируют белки, с целью внесения улучшений.

Тайлер Куартон, аспирант биоинженерии, и доктор Леонидас Блерис, адъюнкт-профессор биоинженерии в Школе инженерии и компьютерных наук Эрика Йонссона, выразили надежду, что их работа, опубликованная в журнале Systems Biology and Applications, будет иметь большое значение. влияние на синтетическую биологию и генную терапию.

Генетическая симфония

Каждая живая клетка содержит набор генов, который служит планом всей биологической активности внутри клетки. Блерис объяснил эту систему, сравнив гены с музыкантами. Их коллективное выражение создает генетическую симфонию, которая может вызывать множество клеточных эмоций, успокаивая или возбуждая клетку, когда это уместно. Расширяя эту аналогию, дирижер этой симфонии, вооруженный взмахом палочки, может заглушить отдельную или целую часть, если они начинают играть слишком громко.

В генетическом контексте рассмотрите этот жест замалчивания как экспрессию небольших некодирующих молекул РНК, называемых микроРНК. Они отвечают за точную настройку экспрессии генов, что приводит к выходу, такому как белок, посредством репрессии. МикроРНК являются неотъемлемыми компонентами клеточного развития и гомеостаза. МикроРНК, дающие осечку, могут способствовать прогрессированию различных заболеваний, в том числе рака.

Куартон и Блерис разработали специальную систему на основе микроРНК, соединив фрагменты генетического материала, взятого из различных живых организмов, включая людей, вирусы и медуз. Их план состоял в том, чтобы поместить эту систему внутрь клеток человека и использовать ее результаты для анализа нюансов поведения микроРНК.

«Мы построили генетические цепи, которые работают в отдельных клетках и способны детализировать, как репрессия микроРНК меняется в различных биологических контекстах», - сказал Куартон.

Потенциальные области применения

Куартон надеется, что их исследования повлияют на будущие разработки генетических цепей, которые будут использоваться в персонализированной медицине и генной терапии. Генная терапия включает в себя трансплантацию нормально функционирующих генов в клетки для замены отсутствующего или поврежденного материала с целью коррекции генетических нарушений.

Куартон занимается физикой. Он использовал математику и статистику для создания простых моделей, которые другие ученые могли использовать при разработке своих собственных систем.

«Эти модели могут помочь другим исследователям, пытающимся понять или использовать микроРНК», - сказал он. «Используя принципы математики и физики в синтетической биологии, мы обнаружили специфические свойства микроРНК, которые можно использовать в будущих приложениях для целенаправленной и умной терапии».

Он также сказал, что это исследование может пролить свет на естественную генетическую избыточность и другие заболевания, при которых микроРНК не находятся на физиологическом уровне.

«Синтетическая биология важна для применения в генной терапии, и наша методология может помочь в создании более надежной терапии в будущем», - сказал Блерис.